Mi okozza? Mi gyógyítja?
A betegségek okának felderítése, a gyógymódok keresése régóta foglalkoztatja a kutatókat, amit folyamatosan táplál az emberek gondtalan, betegségmentes élet iránti igénye. A XX. és a XXI. század forradalmi változásokat hozott e téren is, köszönhetően a biológia, kémia fizika stb. területén született számos felfedezésnek, új eljárások bevezetésének. Hatalmas mennyiségű gyógyító szer került forgalomba, gyógyíthatatlannak vélt betegségek váltak gyógyíthatóvá. Addig azonban, míg egy vegyületből gyógyszer lesz, vagy egy betegségről biztonsággal tudjuk állítani, hogy ez vagy az a tényező játszik közre kialakulásában, rengeteg vizsgálat – kísérlet – zajlik le.
Prospektív vizsgálat:
a méréseket/megfigyeléseket a vizsgálat során végezik, az adatok a vizsgálat alatt keletkeznek.
Retrospektív vizsgálat:
az elemzés a vizsgálat időpontjához képest korábbi eseményekkel, illetve korábban keletkezett adatokkal történik (pl. kórházi kartonok alapján).
Placebo:
hatóanyagot nem tartalmazó készítmény.
Kontroll:
nem kezelt csoport, amelyhez a kezelteket hasonlítják, vagy a standard, megszokott kezelést kapott csoport, amellyel a kiértékelendő kezelést vetik össze.
Morbiditás:
a megbetegedések arányszáma az összlakossághoz viszonyítva, azt fejezi ki, hogy egy bizonyos területen egy bizonyos idő (egy év) alatt 100000 lakosból hány betegedett meg.
Mortalitás:
valamely betegségben bekövetkezett halálozások arányszáma az összlakossághoz viszonyítva – 100000 lakosból hány halt meg az adott betegségben.
Incidencia:
egy betegség adott időszakban észlelt új eseteinek száma.
Prevalencia:
egy betegség adott idősszakban vagy időpontban észlelt összes (új és nem új) esete.
Populáció:
népesség, valamely terület lakosságának összessége.
Párhuzamos vizsgálati elrendezés:
a vizsgálatban két v. több csoport vizsgálati eredményeinek összehasonlításából vonnak le következtetéseket a kezelés hatásáról.
Keresztezett elrendezés:
ugyanazon a személyen végezik a vizsgálatot, a kétféle kezelés között meghatározott kezelésmentes (kimosási) időt tartva. Ezt az elrendezést legtöbbször krónikus betegségek vizsgálata során (magas vérnyomás, cukorbetegség stb.), alkalmazzák, amikor a kezeléstől gyógyulás nem várható, csak a tünetek enyhítése, az állapot javítása.
Epidemiológia
Egy betegség kialakulása részben genetikai, részben környezeti tényezőkre vezethető vissza, jellemző lehet az is, hogy mely népcsoportokban gyakoribb, kiket sújt leginkább.
Az orvostudomány egyik részterülete, az epidemiológia a lakosság körében az egészségi állapot jellemzőit, a betegségek gyakoriságát, eloszlását vizsgálja, valamint tanulmányozza azon jelenségeket, melyek az egészségi állapotot, a betegségek kialakulását befolyásolják, azokat a kockázati tényezőket, melyek a betegség kialakulásában, előfordulási gyakoriságában szerepet játszanak. Emellett az epidemiológiai vizsgálatok fontos részei az egészségmonitorozás és az egészségügyi szolgáltatások minőségét, költség-hatékonyságát elemző kutatásoknak is.
Egy potenciális betegségokozó, pl. valamilyen környezeti ártalom szerepének tisztázására alkalmas a kohorsz vizsgálat, mely egészséges személyekkel indul, az egyik csoport tagjai ki vannak téve a vizsgált hatásnak, a másik csoporté nem. A két csoportban összehasonlítják a követési idő során fellépő megbetegedések gyakoriságát, és ebből következtetnek a hatás és a betegség között fennálló kapcsolat erősségére.
Az ún. eset-kontrollos vizsgálatban a betegségben szenvedők („esetek”) és a betegségben nem szenvedők („kontrollok”) egy-egy csoportját választják kiindulásul, és beszélgetések során, vagy kérdőíveket használva a személyek előéletében próbálják azonosítani a betegség kialakulását befolyásoló tényezőket.
Klinikai kísérletek
Ahhoz, hogy egy szer a gyógyászatban felhasználható lehessen, többfázisú vizsgálatsorozaton, tudományosan megtervezett klinikai kísérletsorozaton kell tesztelni, melynek minden fázisában meg kell felelnie.
Az I. fázisban a gyógyszer hatásmechanizmusát, toxicitását (esetleges károsító hatását) vizsgálják egészséges önkéntesek részvételével, a cél inkább a biztonságosság, mint a hatékonyság megállapítása.
A II. fázis előkészítő hatásvizsgálat kisszámú, általában 200-nál kevesebb betegen, ellenőrzött, rendszerint kórházi körülmények között.
A III. fázis a terápiás hatás klinikai vizsgálatára irányul. A kezelt csoport eredményeit vetik össze és placebocsoport adataival, vagy egy új kezelést és egy megszokott, bevált kezeléssel. Ismeretterjesztő cikkekben klinikai kísérlet alatt általában ezt értik.
A IV. fázisban a már gyógyszerként a gyógyításban használt szer további vizsgálatai folynak. A hosszú távú követéses vizsgálat célja, hogy a tartós kezelés alatt fellépő nemkívánatos mellékhatások, nem várt hatások is kiderüljenek.
A kísérleti csoportok összeállításához beválasztási-kizárási kritériumokat jelölnek ki, vagyis olyan a feltételeket, melyek alapján eldöntik, hogy egy személy részt vehet a vizsgálatban, vagy sem (ilyen feltétel lehet pl. az életkor, nem, egy adott betegség megléte, hiánya, a vérnyomásértékek nagysága stb.). Meghatározzák azt a célváltozót is, amely alkalmas a hatás mérésére, pl. túlélés, megbetegedés, gyógyulás stb. A kísérlet tervezett idejét előre nem látható események befolyásolhatják, pl. előfordult már, hogy egy kísérletet azért fejeztek be idő előtt, mert a két alkalmazott kezelés között olyan nagy különbség derült ki, hogy etikátlannak ítélték a folytatását.
Randomizációval, vagyis a kiválasztott személyeknek véletlenszerű csoportokba sorolásával biztosítható, hogy a csoportok közötti különbség ne befolyásolja az eredményeket. Elfogadott nézet, hogy oksági kapcsolat kimutatására csak a kontrollt is alkalmazó, randomizált kísérletek alkalmasak, amelyekben a kezelt és a kontrollcsoport között az alkalmazott kezelést kivéve semmilyen eltérés nincs, tehát a megmutatkozó különbségek csakis a vizsgált hatásnak tulajdoníthatók.
Az ún. vak kísérletben a páciens, a kettős vak kísérletben, sem a páciens, sem a kísérletben részt vevő orvosok nem tudják, hogy a vizsgált személy melyik kezelést kapja: gyógyszert tartalmazó szert, vagy gyógyszer nélküli tablettát, placebót, ezzel növelhető az értékelés objektivitása.
Igazán értékes, az adott terület összlakosságára vagy a vizsgált betegségben szenvedők összességére vonatkoztatható eredményeket azok a vizsgálatok szolgáltatnak, amelyekben nagyszámú kísérleti személyt vonnak be. A nagy tanulmányok több száz, esetenként több ezer személy adatait dolgozzák fel.
Bonyolult statisztikai számításokból következtetnek arra, hogy a csoportok eredményei közti különbségek milyen valószínűséggel tulajdoníthatók az eltérő kezelésnek.
Nagyon fontos, hogy a kísérletbe való részvételhez az érintett önkéntes, írásbeli beleegyezése szükséges, a kísérletet pedig a kísérleti terv alapján ún. etikai bizottság hagyja jóvá.
Mint látható, amögött, hogy komoly vagy kevésbé komoly bajunkra kedvenc patikánkban kiválthatjuk a hatékony gyógyszert, vagy életmódunk kialakításához az egészségi (betegségi?) állapotunkat is figyelembe vevő tanácsokat kaphatunk, sok kutató sokéves munkája áll.
Szabó Zsuzsa
